Halálos betegségből gyógyító fegyver
A 80-as 90-es évek rettegett betegségének, az AIDS-nek kórokozóját sikerült a gyógyítás szolgálatába állítani. Génterápiás kezelés során nyolc kisgyermeket gyógyítottak ki a veleszületett súlyos kombinált immundefektusból.
A HIV vírus genomját módosították oly módon, hogy ne legyen képes betegséget okozni, majd a vírus segítségével a gyermekek genomjába juttattak egy gént, amely hiányzott a génkészletükből. A módszer annyira sikeres, hogy a 2-14 hónapos kicsinyek, akik csekély vagy semmilyen immunrendszerrel születtek, ma már teljes immunrendszerrel élnek.
A gyermekek az X-SCID rendellenességben szenvedtek, amelyet az IL2RG génben lévő mutációk okoznak. A SCID a legsúlyosabb veleszületett immundefektus, azoknak a gyerekeknek, akik ebben a rendellenességben szenvednek, azokat nevezik „buborék-gyerekeknek”. Teljesen steril körülmények között kell élniük, és a kezeletlen betegség miatt, a fertőzések nyomán kétéves korukig meghalnak. Ha időben felismerik a betegséget, és van megfelelő donor, csontvelő-átültetéssel gyógyítható.
A kísérletben résztvevő gyerekeknek azonban nincs genetikailag összeillő testvérük, ezért alkalmazták a radikálisan új módszert. A génterápiás kezelés során felhasználták a gyermekektől születésük után levett csontvelőt, és kijavították a genetikai hibát a DNS-ben. A hibátlan gént a HIV egy módosított vírusába juttatták be. A gyerekek a terápia után egy hónappal elhagyhatták a kórházat.
A babák remekül vannak, jól reagálnak az oltásokra. Az immunrendszerük az összes immunsejtet előállítja, amely ahhoz szükséges, hogy védettek legyenek a fertőzésektől. Minden lehetőségük megvan rá, hogy hosszú, teljes, és normális életet élhessenek.
